Ważna zmiana dla pacjentów z PBC i NET. Nowe leczenie już z refundacją
Od 1 października obowiązuje nowa lista leków refundowanych. Wśród zmian znalazły się rozwiązania istotne dla dwóch grup chorych: pacjentów z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych (PBC) oraz z guzami neuroendokrynnymi (NET).
W nowym obwieszczeniu refundacyjnym znalazły się 24 nowe cząsteczko-wskazania, w tym osiem dotyczących chorób rzadkich oraz 13 onkologicznych. Dla pacjentów z PBC szczególne znaczenie ma objęcie refundacją nowych terapii II linii w programie lekowym B.183. Chorzy z guzami neuroendokrynnymi uzyskali natomiast szerszy dostęp do leczenia nowej generacji.
Nowe możliwości leczenia II linii
Pierwotne zapalenie dróg żółciowych (PBC) jest rzadką, autoimmunologiczną, cholestatyczną chorobą wątroby. Występuje głównie u kobiet i jest najczęściej diagnozowane po 40.-50. roku życia. Choroba prowadzi do postępującego uszkodzenia przewodzików żółciowych, cholestazy i włóknienia, a w zaawansowanym stadium – do marskości wątroby.
Jednym z problemów w leczeniu PBC jest niewystarczająca odpowiedź części pacjentów na terapię pierwszej linii – kwas ursodeoksycholowy (UDCA). Problem braku adekwatnej odpowiedzi dotyczy około 40 proc. chorych. U tej grupy nadal obserwuje się podwyższone wartości fosfatazy alkalicznej (ALP), co wiąże się z większym ryzykiem progresji choroby, włóknienia i marskości wątroby, a w konsekwencji także konieczności przeszczepienia narządu.
Świąd i zmęczenie mocno obciążają pacjentów
PBC jest chorobą przewlekłą i postępującą. Oprócz ryzyka uszkodzenia wątroby istotne znaczenie mają objawy wpływające na codzienne funkcjonowanie chorych. Do najbardziej uciążliwych należą przewlekłe zmęczenie oraz świąd skóry.
Agoniści receptora PPAR wpływają na poprawę odpływu żółci, zmniejszenie procesu włóknienia oraz spowolnienie przebiegu choroby. Nowoczesne leczenie ma także wpływ na łagodzenie przewlekłego zmęczenia i świądu skóry, a tym samym na jakość życia pacjentów. Jednym z kluczowych elementów wczesnej diagnostyki PBC jest oznaczanie fosfatazy alkalicznej (ALP). Pacjenci mogą przechodzić długą drogę zanim otrzymają właściwe rozpoznanie.
Guzy neuroendokrynne: szerszy dostęp do leczenia
Druga ważna zmiana na październikowej liście refundacyjnej dotyczy pacjentów z guzami neuroendokrynnymi. Chorzy zyskali szeroki dostęp do leczenia nowej generacji niezależnie od miejsca pochodzenia guza, jego stopnia złośliwości oraz rodzaju wcześniej prowadzonego leczenia.
Nowotwory neuroendokrynne stanowią niejednorodną grupę nowotworów. Wywodzą się z rozsianego układu komórek neuroendokrynnych i mogą lokalizować się w różnych częściach organizmu, najczęściej w układzie pokarmowym oraz płucach. Do tej grupy należą zarówno wysokozróżnicowane guzy neuroendokrynne (NET, neuroendocrine tumor), jak i raki neuroendokrynne (NEC, neuroendocrine carcinoma).
Na prawidłową diagnozę czekają średnio 4–5 lat
Jednym z największych wyzwań w przypadku nowotworów neuroendokrynnych pozostaje ich rozpoznawanie. Objawy mogą być niecharakterystyczne i przypominać symptomy znacznie częściej występujących chorób. Do postawienia prawidłowej diagnozy mija średnio 4–5 lat, a blisko połowa pacjentów wcześniej otrzymuje inne rozpoznanie.
W przypadku części guzów neuroendokrynnych przebieg może być stosunkowo powolny. Nawet w zaawansowanym stadium mogą być one skutecznie leczone. Kluczowe pozostają jednak odpowiednie rozpoznanie oraz dostęp do nowoczesnych terapii.
Leczenie ukierunkowane molekularnie ma odpowiadać na potrzeby pacjentów z guzami neuroendokrynnymi, u których dotychczasowe możliwości terapeutyczne okazywały się niewystarczające.
„Szansa na skuteczniejszą kontrolę choroby”
Znaczenie nowych decyzji refundacyjnych podkreśla Gábor Sztaniszláv, dyrektor generalny Ipsen Poland.
– Cieszy nas, że od 1 października pacjenci z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych oraz guzami neuroendokrynnymi zyskali dostęp do nowoczesnych terapii odpowiadających na kluczowe, niezaspokojone dotąd potrzeby kliniczne
– mówi.